Uma criança de dois anos, residente em Maringá, no norte do Paraná, diagnosticada com uma doença rara e debilitante, a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, finalmente recebeu o tratamento com o medicamento Zolgensma. A aplicação ocorreu após uma longa batalha judicial e um período de espera angustiante para a família. Zolgensma é reconhecido mundialmente por seu alto custo, aproximadamente R$ 7 milhões, sendo considerado um dos fármacos mais caros disponíveis no mercado. A luta da família de Joaquim Burali, o menino diagnosticado, ganhou destaque após uma decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), que determinou que o Governo Federal arcasse com os custos do medicamento, bem como as despesas relacionadas à internação, custos hospitalares e honorários médicos. Apesar da decisão judicial favorável, a concretização do tratamento demandou cerca de três meses, período marcado pela incerteza e pela urgência em conter a progressão da doença.
A Jornada Até a Aplicação do Zolgensma
A saga para garantir o tratamento de Joaquim foi repleta de desafios. Após a determinação do STF em agosto, a família enfrentou obstáculos burocráticos e financeiros que atrasaram a aplicação do medicamento. Inicialmente, o Governo Federal depositou um montante inferior ao valor total do Zolgensma em uma conta judicial destinada a Joaquim. Essa situação exigiu uma intervenção junto à Novartis, a empresa farmacêutica responsável pelo medicamento, para verificar a possibilidade de liberação do tratamento com o valor parcial disponível. A empresa concordou em liberar o tratamento, e o Governo Federal se comprometeu a complementar os valores restantes.
O Depósito e a Aplicação
O Ministério da Saúde informou que realizou depósitos complementares em outubro para cobrir o valor total do medicamento e as despesas hospitalares associadas ao tratamento de Joaquim. O medicamento foi administrado por meio de infusão no Hospital Angelina Caron, localizado na Região Metropolitana de Curitiba. A aplicação do Zolgensma durou cerca de uma hora, e Joaquim recebeu alta no mesmo dia, permanecendo na cidade para acompanhamento médico e realização de exames. A expectativa era de que ele pudesse retornar a Maringá ainda esta semana, onde continuaria com as sessões de fisioterapia e outras terapias de suporte.
O Impacto do Tratamento e a Continuação da Luta
Para os pais de Joaquim, a aplicação do Zolgensma representa um marco significativo, mas também o início de uma nova etapa na jornada de cuidados com o filho. A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença degenerativa, e, embora o Zolgensma possa retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida de Joaquim, ele não é uma cura. O pai de Joaquim expressou um misto de alívio e realismo, reconhecendo que o tratamento não elimina a necessidade de outras terapias e cuidados contínuos.
A Importância do Tratamento Contínuo
A família continua a promover uma campanha online para arrecadar fundos destinados a financiar os tratamentos complementares de Joaquim, como fisioterapia e outras terapias de suporte. A esperança é de que, com o tratamento adequado, Joaquim possa alcançar o máximo de desenvolvimento possível e ter uma vida com mais qualidade e bem-estar. A família reconhece que a jornada é longa e desafiadora, mas mantém a esperança e a determinação de lutar pelo melhor para o filho.
A história de Joaquim Burali e sua família ressalta a importância do acesso a tratamentos para doenças raras e o papel crucial do sistema de saúde e das decisões judiciais na garantia desse acesso. A luta da família também destaca a necessidade de apoio contínuo, tanto financeiro quanto emocional, para pacientes com AME e suas famílias, que enfrentam desafios diários em busca de uma melhor qualidade de vida. O caso de Joaquim serve como um exemplo de perseverança e esperança, inspirando outras famílias que enfrentam situações semelhantes. A conscientização sobre a AME e a busca por tratamentos inovadores são fundamentais para melhorar o prognóstico e a qualidade de vida de pacientes como Joaquim.
FAQ
1. O que é Atrofia Muscular Espinhal (AME) e como ela afeta as crianças?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara e degenerativa que afeta os neurônios motores, células nervosas responsáveis por controlar os músculos. Na AME, a falta ou deficiência de uma proteína essencial, a SMN (Survival Motor Neuron), leva à deterioração progressiva dos neurônios motores. Isso resulta em fraqueza muscular, atrofia e dificuldades em atividades como respirar, engolir e se mover. A gravidade da AME varia dependendo do tipo, com a AME tipo 1 sendo a forma mais grave e de progressão mais rápida, enquanto outros tipos podem apresentar sintomas mais leves e progressão mais lenta. A AME pode ter um impacto significativo na qualidade de vida das crianças afetadas, limitando sua capacidade de realizar atividades cotidianas e exigindo cuidados médicos e terapias contínuas.
2. Como funciona o medicamento Zolgensma e por que ele é tão caro?
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única que fornece uma cópia funcional do gene SMN1, que está ausente ou defeituoso em crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Ao entregar esse gene funcional, o organismo volta a produzir a proteína SMN, essencial para o funcionamento e sobrevivência dos neurônios motores. Com níveis adequados dessa proteína, a progressão da AME é desacelerada, e a doença é estabilizada, com potencial melhora na qualidade de vida dos pacientes. O alto custo do Zolgensma se deve ao seu processo de desenvolvimento complexo e inovador, aos altos custos de produção e à sua capacidade de fornecer uma solução potencialmente transformadora para uma doença rara e debilitante. Além disso, o fato de ser uma terapia de dose única também contribui para o seu preço elevado, pois o paciente recebe todo o tratamento em uma única aplicação.
3. Quais são os desafios enfrentados pelas famílias de crianças com AME no acesso a tratamentos e cuidados adequados?
As famílias de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) enfrentam diversos desafios no acesso a tratamentos e cuidados adequados. Um dos principais desafios é o alto custo dos medicamentos, como o Zolgensma, que muitas vezes são inacessíveis para a maioria das famílias. Além disso, a AME requer uma equipe multidisciplinar de profissionais de saúde, incluindo neurologistas, fisioterapeutas, terapeutas ocupacionais e fonoaudiólogos, o que pode gerar custos adicionais. Outro desafio é a falta de informação e conscientização sobre a AME, o que pode dificultar o diagnóstico precoce e o acesso a tratamentos adequados. As famílias também podem enfrentar dificuldades burocráticas para obter aprovação de tratamentos e terapias junto aos planos de saúde e órgãos governamentais. Além dos desafios financeiros e de acesso, as famílias de crianças com AME também enfrentam desafios emocionais e psicológicos, devido ao impacto da doença na qualidade de vida da criança e da família.
Fonte: https://g1.globo.com
